【醫患同行】資助醫科學生參與國際會議  香港結節性硬化症協會為未來鋪路

結節性硬化症為罕見病,在本港的支援相對少。香港結節性硬化症協會主席 Rebecca (前排左起第三) 作為照顧者,一直與病友和其他罕見病病人組織同行,一同為病人爭取應有權益。

罕見病「結節性硬化症」在香港的患者約有 300 人,在成本效益為先,僵化如石的醫療體制下,勢孤力弱的患者曾經歷過「有藥無得食」、負擔不起藥費的茫然無助。

「生命價值,不應用錢來衡量。」Rebecca 說,她是香港結節性硬化症協會主席。

要讓社會各界聽到患者的生存需要和聲音,Rebecca 以病人家屬身份於 2015 年成立「香港結節性硬化症協會」(TSCAHK)。協會團結原本互不相識的病友和家屬,透過傳媒作發聲筒;她們更連結醫護、藥廠,向政策制訂者爭取藥物資助。近年愈戰愈勇,與兩岸三地的病人組織緊密交流,向政府倡議病人名冊、專科門診,又資助本地醫科生到外國參加結節性硬化症國際會議,培育未來醫生。

「醫患同行」兩者無分高低,彼此在學習中前行,為日後的病人鋪一條有支援的路。

 

無藥可醫  媽媽不放棄女兒

Rebecca (左) 不願女兒瑤瑤 (右) 一生只能躺在床上,她東奔西跑為女兒尋藥、帶女兒到外國做腦部手術,瑤瑤的抽筋終受控制,可以過較為正常的生活。

「我本身只是個師奶。成立協會,是想女兒有藥食。」Rebecca 簡單道出協會成立的原因,這一句話卻反映出制度未能照顧罕見病病人。

Rebecca 的女兒瑤瑤,現年 23 歲,5 個月大時出現全身抽筋,經過多次不同的檢查,最後確診結節性硬化症。「那時醫生說這病無藥可醫,腫瘤會在所有軟性器官不斷長出來,病人約 20 來 30 歲便會死亡。」說到死亡,Rebecca的語速慢了下來。突然她語調一轉,「但這樣一個生命,是否就此放棄?我不斷向瑪麗醫院的腦科教授查問,教授說美國有專門研究結節性硬化症的機構。兩個月後,我便帶女兒去做檢查,那時女兒只有 1 歲。」

美國醫生指瑤瑤適合做腦部手術,幸運地,瑤瑤成功切除導致嚴重抽筋的腫瘤,往後用藥便能控制病情。「現在瑤瑤可以游水、彈琴,和我們去旅行。雖然仍有抽筋,但總算行得走得。」

 

團結家屬  藉傳媒發聲爭列藥物名冊

一次又一次的請願、到立法會發言,終令政府將結節性硬化症病人所需的藥物列入藥物名冊。

瑤瑤 17 歲時,瑪麗醫院通知 Rebecca 有新藥物試驗計劃,Rebecca 決定讓女兒一試,但試驗計劃只為期 9 個月。「9 個月後再沒有藥?我問教授怎麼辦,教授叫我成立病人協會,爭取新藥納入藥物名冊內。我心想,成立病人協會就有藥食?那就做吧!」

Rebecca 連同五位患者家屬一同成立了協會,第一年不斷開會、申請註冊,但事情沒有進展。「我那時完全不清楚香港醫療體制。後來我們認識了一位資深社工,他說要用自己的故事告訴傳媒,再由傳媒告訴政府我們需要藥物的訴求。」

Rebecca 便以自己和女兒的故事來試水溫。「報導出街後反應十分正面,有家長說其他人多了諒解兒子的病況。」在 Rebecca 眼中,病患者和社會的關係是互動的。「你想要社會同情憐憫,還是希望自己堅強點?後來很多家長也願意接受訪問,邊哭邊說出困難和需求,希望社會更認識和更包容我們。」

 

立會發聲連結藥廠醫生  爭藥物資助

結節性硬化症協會的大部份會員是照顧者,只有少部份是病人,因為病者的器官不斷長出腫瘤,較大機會影響智力,只有少部份病人智力正常。「我們其中一位病人戰友,她曾在前立法會議員的幫助下,在會上發言,爭取將藥物納入名冊。然而她發言後不足兩周便離世,她的故事引起極大迴響,醫管局即時將藥物列入名冊內。可是,藥物價錢相當昂貴,每月差不多要二至三萬元,病友多是有藥無錢食。」這使 Rebecca 和執委進一步爭取將藥物納入資助計劃中。

於是,協會連結藥廠、瑪麗醫院陳志峰教授,進行為期兩年的用藥計劃,由藥廠及協會資助 30 位病人用藥兩年,迫使醫管局將藥物納入撒瑪利亞基金的資助藥物中。「這兩年的用藥計劃,協會出四分一藥費,餘下由藥廠資助。協會舉辦不同活動籌藥費。」

要改變政策,除了堅持亦要專家的研究和數據。「陳志峰教授收集受惠病人兩年的用藥數據,交給藥廠及醫管局。醫管局不斷質詢,陳教授頻繁地到醫管局申請和解話。他真的為我們付出很多!」最終醫管局批准了藥物資助,符合條件的病人只須每月付 15 元就能用藥。

 

成中港台橋樑  與醫生推動三地病人名冊

Paris (右) 指在加入香港結節性硬化症協會前,對患病女兒 (左) 的病情近乎一無所知。在同路人的互相扶持下,Paris 不只了解此病,她更着力推動兩岸三地的病人名冊。

協會在茫茫人海中「撈到」不少同路人,現任秘書 Paris 亦是其中一位。「二十年來我對女兒的病一無所知,幾年前帶女兒去看醫生,醫生告訴我有這個協會。那年正是有新藥可試,於是我便聯絡協會,那時才開始了解這病。」Paris 說。

Paris 的經歷,反映出協會難主動接觸其他確診患者和家屬。為此,協會希望推動兩岸三地的病人名冊,令患者更易與研究人員或病人組織聯繫。Rebecca 說:「內地和台灣也有結節性硬化症病人組織及病人名冊,原本他們不相往來,我們的協會成了一道橋樑,連結了三地,有助學術交流和照顧者分享經驗。如能推動三地的病人名冊,將能取得更多研究數據,例如華人患者性別分佈、病情特徵等,再交由專科醫生和研究員整理分析。」

 

倡議專科門診

結節性硬化症的兒童患者,主要由醫院的兒童科處理及治療,令醫生較能掌握病人的病情;但當患者達成年歲數,便要按區份、在不同專科部門奔走,如同「人球」一樣。

「不少病徵在成年後才逐漸出現,牽涉不同專科,於是成年病者要見不同專科醫生,少則五、六科,多則十多科,病人一個月可能要跑五六次醫院。」分散看醫生,令治療程序出現不必要的重複。「這科的醫生說要抽血,那科的醫生又說要抽血,變相病人要抽兩次血,明明同一筒血可供兩個專科的分析。下一次覆診,又可能遇到另一位醫生,醫生只能匆匆閱讀厚厚的病歷來理解病人。醫生對病人不熟悉,亦無法累積關於罕病的經驗。」Rebecca 一口氣說出成人患者的無奈冤屈。

因此協會提倡成立結節性硬化症的專科門診,集中治療能讓醫生更了解病人的病情發展,從而累積經驗及收集疾病數據。「集中治療是必要的方向,在外國、內地和台灣也已推行,專科門診收集到的數據亦有利推行病人名冊。協會去年舉辦過音樂會,邀請醫生、教授出席,順道游說;未來會嘗試接觸新任議員,望他們亦能支持。」

 

種子計劃 培育未來醫生

香港結節性硬化症協會成立至今,從爭取新藥物納入名冊,到藥物資助和推動病人名冊,醫護一直與病人和家屬同行,現為實習醫生的 William 和 Dorothy,數年前仍是學生時,就與協會同行至今。前幾年協會更每年資助本地醫科生,到外國參加結節性硬化症國際會議,二人接受協會的邀請和資助參加國際會議。Rebecca 形容這是「種子計劃」,目的是為未來培育更多認識此症的醫生。

Dorothy 指以學生身份參加會議,亦令外國專家留下深刻印象。「他們驚訝香港這小地方,竟有病人組織如此慷慨出錢讓學生參加會議。」

William (最左), Lorriane 和 Dorothy (最右) 接受香港結節性硬化症協會的邀請,參加 2019 年的 TSCi 國際會議。三人一直與患者同行多年,在會議上更覺對協會有份使命感,決心努力學習,回饋病人。
William, Dorothy 和 Lorraine 從 TSCi 國際會議回港後,為家長進行簡報會,更製作了中英對照及附有圖表的筆記,講解國際最新的治療方向、藥物種類、藥物副作用對策等。香港結節性硬化症協會將筆記改篇為「天書」,派發給協會會員參考。

會議中有各科的專家出席研討,如腦科、腎科、肺科、皮膚科、心臟科等,提供不少國際最新治療方案。「會議的資訊相當有用。」William 說,「例如外國專家就着標靶藥進行臨床實驗,分析如何處理藥物副作用,例如出現口腔潰瘍可用含類固醇的漱口水等。我們回港後整理這些資訊給家長,為他們講解。」

Paris 大讚整理過的資訊簡潔易明,而且相當有用。「我們用這些內容製作了一本書仔,好多病人家屬爭着要!病友如遇狀況,可按書仔內容告訴醫生,商討是否需要調整藥量或治療方向等。」協會將繼續支持計劃,期望後繼者承傳前人的努力。

 

真正同行 醫生和患者互相推動 

與患者和家屬同行,Dorothy 感恩罕見病人組織對學生的支持,「我們仍是學生什麼也不懂時,家長們仍願意讓我們參加義工活動。他們不怕說出自己的困難,又樂意委身幫助剛確診的患者和家庭,都給我帶來動力,敢向教授和醫院提出希望如何去幫助他們。」

Rebecca 和 Paris 指兩岸的結節性硬化症病人組織運作得相當成熟,因此在疫情前不時到兩地探訪交流。Rebecca更仿效他們邀請外國醫生及教授,為香港患者分享治療經驗等。

William 同樣被病人自助組織自強的精神而感動,「罕見病患者和家屬面對一條漫長又孤獨的道路,他們需要全面的關懷及同行。」William 說,他指「同行」的概念,不再只停留在病房中,而是醫護、患者、家屬一同去研習疾病,「患者的病情發展和意見回饋,給我們上了充實的一課。『同行』是醫生和患者平等,互相推動對方。與香港結節性硬化症協會同行,我在他們身上獲益甚多。」協會與醫護在未來會繼續攜手推動三地病人名冊,讓未來的病人和家屬不再孤單。