【醫患同行】資助醫科學生參與國際會議  香港結節性硬化症協會為未來鋪路

結節性硬化症為罕見病，在本港的支援相對少。香港結節性硬化症協會主席 Rebecca (前排左起第三) 作為照顧者，一直與病友和其他罕見病病人組織同行，一同為病人爭取應有權益。

罕見病「結節性硬化症」在香港的患者約有 300 人，在成本效益為先，僵化如石的醫療體制下，勢孤力弱的患者曾經歷過「有藥無得食」、負擔不起藥費的茫然無助。

「生命價值，不應用錢來衡量。」Rebecca 說，她是香港結節性硬化症協會主席。

要讓社會各界聽到患者的生存需要和聲音，Rebecca 以病人家屬身份於 2015 年成立「香港結節性硬化症協會」（TSCAHK）。協會團結原本互不相識的病友和家屬，透過傳媒作發聲筒；她們更連結醫護、藥廠，向政策制訂者爭取藥物資助。近年愈戰愈勇，與兩岸三地的病人組織緊密交流，向政府倡議病人名冊、專科門診，又資助本地醫科生到外國參加結節性硬化症國際會議，培育未來醫生。

「醫患同行」兩者無分高低，彼此在學習中前行，為日後的病人鋪一條有支援的路。

 

無藥可醫  媽媽不放棄女兒

Rebecca (左) 不願女兒瑤瑤 (右) 一生只能躺在床上，她東奔西跑為女兒尋藥、帶女兒到外國做腦部手術，瑤瑤的抽筋終受控制，可以過較為正常的生活。

「我本身只是個師奶。成立協會，是想女兒有藥食。」Rebecca 簡單道出協會成立的原因，這一句話卻反映出制度未能照顧罕見病病人。

Rebecca 的女兒瑤瑤，現年 23 歲，5 個月大時出現全身抽筋，經過多次不同的檢查，最後確診結節性硬化症。「那時醫生說這病無藥可醫，腫瘤會在所有軟性器官不斷長出來，病人約 20 來 30 歲便會死亡。」說到死亡，Rebecca的語速慢了下來。突然她語調一轉，「但這樣一個生命，是否就此放棄？我不斷向瑪麗醫院的腦科教授查問，教授說美國有專門研究結節性硬化症的機構。兩個月後，我便帶女兒去做檢查，那時女兒只有 1 歲。」

美國醫生指瑤瑤適合做腦部手術，幸運地，瑤瑤成功切除導致嚴重抽筋的腫瘤，往後用藥便能控制病情。「現在瑤瑤可以游水、彈琴，和我們去旅行。雖然仍有抽筋，但總算行得走得。」

 

團結家屬  藉傳媒發聲爭列藥物名冊

一次又一次的請願、到立法會發言，終令政府將結節性硬化症病人所需的藥物列入藥物名冊。

瑤瑤 17 歲時，瑪麗醫院通知 Rebecca 有新藥物試驗計劃，Rebecca 決定讓女兒一試，但試驗計劃只為期 9 個月。「9 個月後再沒有藥？我問教授怎麼辦，教授叫我成立病人協會，爭取新藥納入藥物名冊內。我心想，成立病人協會就有藥食？那就做吧！」

Rebecca 連同五位患者家屬一同成立了協會，第一年不斷開會、申請註冊，但事情沒有進展。「我那時完全不清楚香港醫療體制。後來我們認識了一位資深社工，他說要用自己的故事告訴傳媒，再由傳媒告訴政府我們需要藥物的訴求。」

Rebecca 便以自己和女兒的故事來試水溫。「報導出街後反應十分正面，有家長說其他人多了諒解兒子的病況。」在 Rebecca 眼中，病患者和社會的關係是互動的。「你想要社會同情憐憫，還是希望自己堅強點？後來很多家長也願意接受訪問，邊哭邊說出困難和需求，希望社會更認識和更包容我們。」

 

立會發聲連結藥廠醫生  爭藥物資助

結節性硬化症協會的大部份會員是照顧者，只有少部份是病人，因為病者的器官不斷長出腫瘤，較大機會影響智力，只有少部份病人智力正常。「我們其中一位病人戰友，她曾在前立法會議員的幫助下，在會上發言，爭取將藥物納入名冊。然而她發言後不足兩周便離世，她的故事引起極大迴響，醫管局即時將藥物列入名冊內。可是，藥物價錢相當昂貴，每月差不多要二至三萬元，病友多是有藥無錢食。」這使 Rebecca 和執委進一步爭取將藥物納入資助計劃中。

於是，協會連結藥廠、瑪麗醫院陳志峰教授，進行為期兩年的用藥計劃，由藥廠及協會資助 30 位病人用藥兩年，迫使醫管局將藥物納入撒瑪利亞基金的資助藥物中。「這兩年的用藥計劃，協會出四分一藥費，餘下由藥廠資助。協會舉辦不同活動籌藥費。」

要改變政策，除了堅持亦要專家的研究和數據。「陳志峰教授收集受惠病人兩年的用藥數據，交給藥廠及醫管局。醫管局不斷質詢，陳教授頻繁地到醫管局申請和解話。他真的為我們付出很多！」最終醫管局批准了藥物資助，符合條件的病人只須每月付 15 元就能用藥。

 

成中港台橋樑  與醫生推動三地病人名冊

Paris (右) 指在加入香港結節性硬化症協會前，對患病女兒 (左) 的病情近乎一無所知。在同路人的互相扶持下，Paris 不只了解此病，她更着力推動兩岸三地的病人名冊。

協會在茫茫人海中「撈到」不少同路人，現任秘書 Paris 亦是其中一位。「二十年來我對女兒的病一無所知，幾年前帶女兒去看醫生，醫生告訴我有這個協會。那年正是有新藥可試，於是我便聯絡協會，那時才開始了解這病。」Paris 說。

Paris 的經歷，反映出協會難主動接觸其他確診患者和家屬。為此，協會希望推動兩岸三地的病人名冊，令患者更易與研究人員或病人組織聯繫。Rebecca 說：「內地和台灣也有結節性硬化症病人組織及病人名冊，原本他們不相往來，我們的協會成了一道橋樑，連結了三地，有助學術交流和照顧者分享經驗。如能推動三地的病人名冊，將能取得更多研究數據，例如華人患者性別分佈、病情特徵等，再交由專科醫生和研究員整理分析。」

 

倡議專科門診

結節性硬化症的兒童患者，主要由醫院的兒童科處理及治療，令醫生較能掌握病人的病情；但當患者達成年歲數，便要按區份、在不同專科部門奔走，如同「人球」一樣。

「不少病徵在成年後才逐漸出現，牽涉不同專科，於是成年病者要見不同專科醫生，少則五、六科，多則十多科，病人一個月可能要跑五六次醫院。」分散看醫生，令治療程序出現不必要的重複。「這科的醫生說要抽血，那科的醫生又說要抽血，變相病人要抽兩次血，明明同一筒血可供兩個專科的分析。下一次覆診，又可能遇到另一位醫生，醫生只能匆匆閱讀厚厚的病歷來理解病人。醫生對病人不熟悉，亦無法累積關於罕病的經驗。」Rebecca 一口氣說出成人患者的無奈冤屈。

因此協會提倡成立結節性硬化症的專科門診，集中治療能讓醫生更了解病人的病情發展，從而累積經驗及收集疾病數據。「集中治療是必要的方向，在外國、內地和台灣也已推行，專科門診收集到的數據亦有利推行病人名冊。協會去年舉辦過音樂會，邀請醫生、教授出席，順道游說；未來會嘗試接觸新任議員，望他們亦能支持。」

 

種子計劃 培育未來醫生

香港結節性硬化症協會成立至今，從爭取新藥物納入名冊，到藥物資助和推動病人名冊，醫護一直與病人和家屬同行，現為實習醫生的 William 和 Dorothy，數年前仍是學生時，就與協會同行至今。前幾年協會更每年資助本地醫科生，到外國參加結節性硬化症國際會議，二人接受協會的邀請和資助參加國際會議。Rebecca 形容這是「種子計劃」，目的是為未來培育更多認識此症的醫生。

Dorothy 指以學生身份參加會議，亦令外國專家留下深刻印象。「他們驚訝香港這小地方，竟有病人組織如此慷慨出錢讓學生參加會議。」

William (最左), Lorriane 和 Dorothy (最右) 接受香港結節性硬化症協會的邀請，參加 2019 年的 TSCi 國際會議。三人一直與患者同行多年，在會議上更覺對協會有份使命感，決心努力學習，回饋病人。
William, Dorothy 和 Lorraine 從 TSCi 國際會議回港後，為家長進行簡報會，更製作了中英對照及附有圖表的筆記，講解國際最新的治療方向、藥物種類、藥物副作用對策等。香港結節性硬化症協會將筆記改篇為「天書」，派發給協會會員參考。

會議中有各科的專家出席研討，如腦科、腎科、肺科、皮膚科、心臟科等，提供不少國際最新治療方案。「會議的資訊相當有用。」William 說，「例如外國專家就着標靶藥進行臨床實驗，分析如何處理藥物副作用，例如出現口腔潰瘍可用含類固醇的漱口水等。我們回港後整理這些資訊給家長，為他們講解。」

Paris 大讚整理過的資訊簡潔易明，而且相當有用。「我們用這些內容製作了一本書仔，好多病人家屬爭着要！病友如遇狀況，可按書仔內容告訴醫生，商討是否需要調整藥量或治療方向等。」協會將繼續支持計劃，期望後繼者承傳前人的努力。

 

真正同行 醫生和患者互相推動 

與患者和家屬同行，Dorothy 感恩罕見病人組織對學生的支持，「我們仍是學生什麼也不懂時，家長們仍願意讓我們參加義工活動。他們不怕說出自己的困難，又樂意委身幫助剛確診的患者和家庭，都給我帶來動力，敢向教授和醫院提出希望如何去幫助他們。」

Rebecca 和 Paris 指兩岸的結節性硬化症病人組織運作得相當成熟，因此在疫情前不時到兩地探訪交流。Rebecca更仿效他們邀請外國醫生及教授，為香港患者分享治療經驗等。

William 同樣被病人自助組織自強的精神而感動，「罕見病患者和家屬面對一條漫長又孤獨的道路，他們需要全面的關懷及同行。」William 說，他指「同行」的概念，不再只停留在病房中，而是醫護、患者、家屬一同去研習疾病，「患者的病情發展和意見回饋，給我們上了充實的一課。『同行』是醫生和患者平等，互相推動對方。與香港結節性硬化症協會同行，我在他們身上獲益甚多。」協會與醫護在未來會繼續攜手推動三地病人名冊，讓未來的病人和家屬不再孤單。